Результаты лечения гормоном роста (ГР) у детей с идиопатической низкорослостью и дефицитом гормона роста

Идиопатическая низкорослость (ИНР) – это состояние, при котором рост ребенка значительно отстает от нормы (ниже 2 стандартных отклонений, SDS < -2), но при полном обследовании не выявлено эндокринных, генетических или хронических заболеваний. Это диагноз исключения, часто связанный с наследственностью, при котором возможна терапия гормоном роста для достижения нормального конечного роста. 

Дефицит гормона роста (ДГР) является самым распространенным вариантом дефицита гормонов гипофиза у детей. Он приводит к аномально низкой скорости роста и в итоге – к низкорослости.

Ученые отделения детской эндрокринологии Университетской детской клиники Тюбингена (University-Children's Hospital, Pediatric Endocrinology, Tuebingen, Germany) взяли в разработку определение пороговых значений уровня гормона роста. Большинство предыдущих рекомендаций имели низкий уровень доказательности. Определение пороговых значений было произвольным. Немецкие ученые разработали пороговые значения, основанные на результатах скрининга новорожденных, полученных от здоровых и больных новорожденных; пороговое значение уровня гормона роста для выявления тяжелого врожденного ДГР было пересмотрено и определено заново. Пороговое значение уровня гормона роста 7 мкг/л подтвердило диагноз тяжелого ДГР со 100% чувствительностью и 98% специфичностью. В качестве контрольной группы были выбраны дети нормального роста с синдромом Тернера или низкорослостью с задержкой внутриутробного развития того же возраста (истинно-отрицательные результаты). В качестве истинно-положительных результатов были выбраны дети с несемейной низкорослостью, обусловленной замедлением роста в детском периоде в сочетании с эффективным компенсаторным ростом в ответ на низкодозовую терапию гормоном роста (ГР).

Является ли лечение гормоном роста эффективным и безопасным?

Ученые из детских эндокринологических отделений госпиталей Израиля, США, Швейцарии, Дании, Франции, Швеции и Словении в августе 2025 года опубликовали результаты ретроспективного анализа данных Международного исследования результатов NordiNet (2006-2016) и Американской программы исследований Norditropin: Web-Enabled Research Program (2002-2016). Анализ включал в себя результаты детей с идиопатической низкорослостью (ИНС) или дефицитом гормона роста (ДГР), начавших лечение в возрасте до 18 лет. В контрольную группу входили дети, ранее не получавшие гормон роста (ГР). Данные о применении ГР, эффективности и безопасности анализировались ежегодно в течение ≤10 лет.

В группу анализа безопасности вошли 3816 детей с ИНС и 22 858 детей с ДГР. Средняя доза гормона роста была выше у детей с ИНС по сравнению с детьми с ДГР, но средняя продолжительность лечения была короче. Среднее значение стандартного отклонения роста составляло -1,21 (1,09) и -0,90 (1,20) для детей с ИНС и ДГР соответственно, тогда как изменение стандартного отклонения роста от исходного уровня до 10 лет составило 1,21 (0,86) и 1,45 (1,09).

Частота побочных реакций была одинаковой по всем показаниям, новых сигналов безопасности не выявлено.